Az akut myeloid leukémia bizonyos típusainak túléléséhez elengedhetetlen megcélzása új terápiás lehetőséget kínálhat a betegek számára – derült ki a legújabb kutatásokból. A Wellcome Sanger Intézet kutatói azt találták, hogy egy specifikus genetikai mutáció, amely a vérrák rossz prognózisával függ össze, részt vesz a betegség kialakulásában, ha más mutációkkal kombinálják az egereket és az emberi sejtvonalakat.
A Nature Communications által megjelent tanulmány nagyobb megértést nyújt arról, hogy a CUX1 génben bekövetkező mutáció hogyan vezet az akut myeloid leukémia kialakulásához és túléléséhez. Az eredmények arra utalnak, hogy egy olyan útvonal megcélzása, amely nélkülözhetetlen ahhoz, hogy ezek a rákos sejtek tovább növekedjenek, új betegek célzott terápiáihoz vezethet. Az akut myeloid leukémia (AML) egy agresszív vérrák, amely minden korosztályt érint, gyakran hónapokig tartó intenzív kemoterápiára és hosszan tartó kórházi kezelésre szorul. Jellemzően a csontvelő sejtjeiben fejlődik ki, hogy kiszorítsa az egészséges sejteket, ami viszont életveszélyes fertőzésekhez és vérzéshez vezet. A mainstream AML-kezelések évtizedekig változatlanok maradtak.
Korábban nagyszabású DNS-szekvenálási elemzéssel a Wellcome Sanger Intézet kutatói azt találták, hogy a 7q kromoszómán lévő CUX1 gén funkcióvesztési mutációi többféle rák esetében is megfigyelhetők voltak, beleértve az AML-t is, ahol ez rossz prognózissal jár. Ennek a génnek az AML kialakulásában betöltött szerepe azonban nem egyértelmű. Ebben az új tanulmányban a csapat a CRISPR/Cas9 génszerkesztő technológiát használta annak bemutatására, hogy a CUX1 működésének hiánya bizonyos típusú őssejtek terjeszkedéséhez vezet, amelyek hibásak az apoptózis néven ismert szabályozott sejtpusztulásban.