A tudósok felhasználják az emberi fehérjét, hogy molekuláris gyógyszereket juttassanak el a sejtekhez

Az MIT McGovern Agykutató Intézetének, a Howard Hughes Orvostudományi Intézetnek, valamint az MIT és a Harvard Broad Institute kutatói új módszert dolgoztak ki a molekuláris terápiák sejtekhez juttatására. A SEND nevű rendszer programozható különböző RNS rakományok beágyazására és szállítására. A SEND hasznosítja a szervezetben a természetes fehérjéket, amelyek vírusszerű részecskéket képeznek és megkötik az RNS-t, és ez kevesebb immunválaszt válthat ki, mint más szállítási módszerek.

Az új szállítási platform hatékonyan működik a sejtmodellekben, és a további fejlesztésekkel a szállítási módszerek új osztályát nyithatja meg a molekuláris gyógyszerek széles skálája számára – beleértve a génszerkesztést és a génpótlást is. Ezeknek a terápiáknak a meglévő szállítóeszközei hatástalanok lehetnek, és véletlenszerűen integrálódhatnak a sejtek genomjába, és egyesek stimulálhatják a nem kívánt immunreakciókat. A SEND ígéretet tesz arra, hogy leküzdi ezeket a korlátokat, amelyek új lehetőségeket nyithatnak meg a molekuláris gyógyszer alkalmazására. “Az orvosbiológiai közösség erőteljes molekuláris terápiákat fejlesztett ki, de ezek pontos és hatékony módon történő eljuttatása kihívást jelent” – mondta Feng Zhang, a CRISPR úttörője, a tanulmány vezető szerzője, a Broad Institute főintézet tagja.

“A SEND képes leküzdeni ezeket a kihívásokat.” Zhang emellett a Howard Hughes Orvostudományi Intézet nyomozója és az MIT Agy- és Kognitív Tudományok és Biológiai Mérnöki Tanszékek professzora. A tudósításban a csapat leírja, hogy a SEND (Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery) hogyan használja ki az emberi sejtek által előállított molekulák előnyeit. A SEND középpontjában a PEG10 nevű fehérje áll, amely normálisan kötődik saját mRNS -hez, és gömb alakú védőkapszulát képez körülötte.

Vélemény, hozzászólás?